Naslov Novosti u terapiji Miastenije gravis
Naslov (engleski) Novelties of Myasthenia gravis therapy
Autor Mario Lazaneo
Mentor Vladimira Vuletić (mentor)
Član povjerenstva Olivio Perković (predsjednik povjerenstva)
Član povjerenstva David Bonifačić (član povjerenstva)
Član povjerenstva Siniša Dunatov (član povjerenstva)
Ustanova koja je dodijelila akademski / stručni stupanj Sveučilište u Rijeci Medicinski fakultet Rijeka
Datum i država obrane 2024-07-12, Hrvatska
Znanstveno / umjetničko područje, polje i grana BIOMEDICINA I ZDRAVSTVO Kliničke medicinske znanosti Neurologija
Sažetak Miastenija gravis (MG) je jedna od najpoznatijih autoimunih neuromuskularnih bolesti, uzrokuje slabost skeletnih mišića. Dolazi od grčkih riječi “mia” i “stenia” što znači mišić i slabost te latinske riječi “gravis” što znači ozbiljan, težak. U 17. stoljeću zabilježen je prvi slučaj Miastenije gravis u američkoj saveznoj državi Virginia. Prisutan je bimodalan oblik incidencije po dobi, najčešće se javlja oko 30. godine života. Najvažnije obilježje ove bolesti je mišićna slabost. Opći izgled pacijenta ukazuje na dojam osobe sa tužnim izgledom lica ili koja djeluje pospano kao posljedica slabosti lica i ptoze. U tenzilonskom testu se primjenjuje edrofonij klorid, ima brzi početak djelovanja, daje se intravenozno u dozi od 10 mg. Liječenje pacijenata bi trebalo biti indvidualizirano na temelju težine kliničke slike oboljelih. Inhibitori acetilkolinesteraze se smatraju prvom linijom liječenja. Koriste se i nesteroidni imunosupresivni lijekovi, za učinak trebaju nekoliko mjeseci. Ciklosporin A ima imunomodulatorni učinak, poznat kao blokator kalcineurina. Plazmafereza se koristi za kratkorajno liječenje sa ciljem postizanja brzog i privremenog kliničkog poboljšanja. Imunoadsorpcija je posebna tehnika čiji je cilj uklanjanje patogenih anti-AChR antitijela. Biološka terapija počinje pokazivati veću sigurnost i visoku selektivnost u odnosu na klasične imunosupresive. Eculizumab je prvi lijek za MG kojeg je odobrila Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) 2017. godine. Zilucoplan je inhibitor komplementa za liječenje generaliziranog oblika MG-a sa anti-AChR pozitivnim antitijelima. Efgartigimod alfa ima blage do umjerene nuspojave, relativno dobro se podnosi. Pretklinička istraživanja pokazuju da CAAR-T stanice mogu bez poteškoća selektivno potisnuti limfocite B koji eksprimiraju anti-MuSK antitijela. Unatoč dobrim rezultatima kliničkih ispitivanja, prisutan je oprez. U personaliziranoj terapiji važnu ulogu mogu imati cirkulirajuće miRNA molekule.
Sažetak (engleski) Myasthenia gravis (MG) is one of the most famous autoimmune neuromuscular diseases, it causes skeletal muscle weakness. It comes from Greek words "mia" and "stenia" (muscle and weakness) and the Latin word "gravis" (serious, heavy). In the 17th century, the first case of MG was recorded in the state of Virginia. There is a bimodal form of incidence according to age, it appears mostly around the age of 30. The most important feature of this disease is muscle weakness. The patient's appearance indicates the impression of a person with a sad facial expression, looking sleepy as a result of facial weakness and ptosis. In the Tensilon test, edrophonium chloride is used, it has a rapid onset of action, and it is given intravenously in a dose of 10 mg. Treatment of patients should be individualized. Acetylcholinesterase inhibitors are considered as the first line of treatment. Nonsteroidal immunosuppressive drugs are also used, they need a few months to create an effect. Cyclosporin A has an immunomodulatory effect, also known as a calcineurin blocker. Plasmapheresis is used for short-term treatment with the aim of achieving rapid and temporary clinical improvement. Immunoadsorption is a special technique aimed at removing pathogenic anti-AChR antibodies. Biological therapy begins to show better safety and high selectivity compared to classical immunosuppressive drugs. Eculizumab is the first drug for MG approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in 2017. Zilucoplan is a complement inhibitor used for treatment of the generalized form of MG with anti-AChR positive antibodies. Efgartigimod alfa has mild to moderate side effects, it is relatively well tolerated. Preclinical studies show that CAAR-T cells can selectively suppress B lymphocytes by expressing anti-MuSK antibodies without difficulty. Despite the good results, caution remains. Circulating miRNA molecules can play an important role in personalized treatment.
Ključne riječi
Miastenija gravis
mišićna slabost
biološka terapija
eculizumab
CAAR-T
Ključne riječi (engleski)
Myasthenia gravis
muscle weakness
biological therapy
eculizumab
CAAR-T.
Jezik hrvatski
URN:NBN urn:nbn:hr:184:764760
Studijski program Naziv: Medicina Vrsta studija: sveučilišni Stupanj studija: integrirani preddiplomski i diplomski Akademski / stručni naziv: doktor/doktorica medicine (dr. med.)
Vrsta resursa Tekst
Način izrade datoteke Izvorno digitalna
Prava pristupa Otvoreni pristup
Uvjeti korištenja
Repozitorij Repozitorij Medicinskog fakulteta u Rijeci
Datum i vrijeme pohrane 2024-06-27 22:08:35